次世代TKI適應症上路　難治ALL迎新局

開放次世代TKI藥物一線使用急性淋巴性白血病友新福音！

【健康醫療網／記者陳佳慧報導】根據統計，台灣一年約新增300位急性淋巴性白血病患，儘管其中超過半數是兒童，但相較於兒童療效顯著，成人患者惡性度往往較高、治療效果也不如預期，逾半成人患者即便接受標準化療，還是會陷入疾病復發的困境。所幸隨著次世代TKI藥物（Tyrosine kinase inhibitor）；酪胺酸激酶抑制劑)於國際臨床上的不斷累積數據，目前已在台灣取得食藥署核准，正式擴展至Ph＋ALL（費城染色體陽性急性淋巴性白血病）第一線治療使用，為台灣病患帶來新的治療希望。

第三代TKI標靶不易產生抗藥性的救援投手！

急性淋巴性白血病（ALL）是常見且具挑戰性的血液癌症，特別是帶有費城染色體陽性（Ph＋ALL）的患者，疾病進程快速，復發與抗藥性問題困擾全球臨床醫師。骨髓移植學會理事長葉士芃醫師指出，以成人患者為例，一旦確診為費城染色體陽性，目前的一線治療是化療合併第一代或第二代口服TKI標靶藥物治療，等癌細胞壓制下來後，再接續異體幹細胞移植來達到更好的治療效果。

遺憾的是，這群病人在治療期間常常會產生新的基因突變，其中T315I突變被認為是「大魔王」，一旦出現此突變，不僅舊的標靶藥物都沒用，病情還會快速惡化，若無有效治療，存活時間可能不到半年，幸好目前已有第三代TKI標靶藥物，可為病人爭取造血幹細胞移植的機會，堪稱最好的救援選手。

可自費做一線治療藥物五年存活率達七成！

台中榮總血液腫瘤科科主任滕傑林醫師提到，儘管國外已有不少研究證實，若將第三代TKI標靶藥物作為第一線治療使用，並搭配較強的化學治療，五年存活率有機會達六、七成以上，療效不亞於骨髓移植，甚至有機會不必做骨髓移植。不過，由於健保規定要經過兩種藥物治療失敗，才能申請第三代TKI標靶藥物，若自費於一線治療使用，所費不貲，因此目前在台灣，多數患者仍以化療搭配一、二代標靶藥物為主。

儘管如此，滕傑林主任補充，第三代TKI標靶藥物問世後，遇到Ph＋ALL病患出現復發或對前兩代TKIs產生抗藥性，病人也可不用再接受無效治療，且跟傳統標靶藥物比起來，使用第三代TKI標靶藥物後，測得的癌症基因下降速度較快、深度也較深，暗示了病人在未來不論做移植與否，預後也會比沒有下降的那麼深的病人來的好。滕傑林主任舉例，「就像坐高鐵和開車，同樣都能抵達目的地，但坐高鐵會更安全、快速且舒適。」

抗癌新藥加乘血癌也可不做骨髓移植？！

滕傑林主任表示，移植是救命但代價很高的治療方法，有些病人移植後治療成功，最後卻死在肺部排斥等併發症，令人扼腕！過去只有第一代和第二代TKI標靶藥物時，雖可讓病人得到很好的症狀緩解，但終究還是需要做骨髓移植，否則病人復發機率很高，一但復發預後就很不理想了。

如今有新一代TKI標靶藥物及抗癌新藥，可以讓病人有望不做移植就能達到不錯的療效，這是醫學上很大的進步，也是改變世代的治療方式。葉士芃理事長和滕傑林主任都很期望，未來十年，健保能夠開放新藥給付，相信屆時移植率將有望減少，讓「贏了這場戰役，卻輸了這場戰爭」的憾事不再發生！