【直擊2025 ASH】突破BTKi耐藥和複雜核型的困境！亞盛醫藥口頭報告利生妥®中國關鍵註冊研究數據

• 利生妥®單藥在對BTKi耐藥的重度經治R/R CLL/SLL患者中展現了顯著且持久的療效及可控的安全性，充分說明其有望為R/R CLL/SLL患者帶來新的治療選擇
• 利生妥®在對BTKi耐藥的重度經治R/R CLL/SLL患者中的客觀緩解率（ORR）為62.5%，其中近半數患者為伴染色體複雜核型
• 既往接受BTKi，且重度經治的R/R CLL/SLL人群，接受利生妥®單藥治療，中位無進展生存可達23.89個月，研究未報告任何腫瘤溶解綜合症（TLS）病例

美國馬裡蘭州羅克維爾市和中國蘇州2025年12月7日 /美通社/ -- 致力於在腫瘤等領域開發創新藥物的領先的生物醫藥企業——亞盛醫藥（納斯達克代碼：AAPG；香港聯交所代碼：6855）宣布，公司已在美國佛羅裡達州奧蘭多市舉辦的第67屆美國血液學會（American Society of Hematology，ASH）年會上，口頭報告了核心產品Bcl-2抑制劑利生妥®（通用名：利沙托克拉；研發代號：APG-2575） 單藥治療布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）失敗的復發/難治性（R/R）慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者的註冊II期中國臨床研究最新結果。此項關鍵研究支持了利生妥®於2025年7月獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准上市。

ASH年會是全球血液學領域規模最大的國際學術盛會之一，匯集了最前沿的研究進展及最新的藥物研發數據，展示全球血液學領域的最高學術水平。在此次會議上，亞盛醫藥的多個創新成果再度獲得國際學術界的關注， 三個品種（耐立克®、利生妥®、APG-5918）有多項臨床和臨床前進展入選展示及報告，其中一項獲口頭報告。

此次口頭報告的研究數據表明，利生妥®單藥在對BTKi耐藥的重度經治R/R CLL/SLL患者中展現了顯著且持久的療效，且安全性可控，未觀察到任何腫瘤溶解綜合症（TLS）病例。值得一提的是，該研究共入組77例患者，其中33例（42.9%）伴染色體複 雜核型，30例（39%）攜帶del(17p)/TP53突變，41例（53.2%）為未突變IGHV。這些高危因素的比例遠遠高於既往同類型研究，尤其在攜帶複 雜核型的患者中，63.6%的患者還同時合並del(17p)/TP53突變，且63.6%的患者為高度複 雜核型（>=5個染色體異常）。而利生妥®在全部可評估患者中的客觀緩解率（ORR）達62.5%，充分體現了治療優勢。

利生妥®是亞盛醫藥自主研發的新型口服Bcl-2選擇性抑制劑，通過選擇性抑制Bcl-2蛋白，恢復癌細胞的正常凋亡過程，從而達到治療腫瘤的目的。目前，該藥物已在中國獲批上市，用於既往經過至少包含BTKi在內的一種系統治療的成人CLL/SLL患者。目前，亞盛醫藥正在開展該藥物四項全球註冊III期臨床研究，涉及CLL/SLL、急性髓系白血病（AML）、和骨髓增生異常綜合症（MDS）幾大適應症。

此項研究的報告人，鄭州大學附屬腫瘤醫院、河南省腫瘤醫院周可樹教授表示： 「隨著治療手段的進步，如del(17p)/TP53突變等部分傳統高危因素已在一定程度上得以應對，然而，如同時再合並複雜核型或者存在高度複雜核型這些非常高危的因素，目前已成為CLL/SLL患者最嚴峻的治療困境與預後不良因素，臨床亟需能有效應對此類患者的突破性治療方案。本研究入組了近半數攜帶複雜核型的患者，且這些高危患者中近2/3還同時合並del(17p)/TP53突變，或者為高度複雜核型，是一類極高危、預後非常不好的人群。總體研究結果顯示，利生妥®單藥在重度經治、既往多線治療的患者，尤其是具有複雜核型等極高危因素的患者中，展現了令人鼓舞的深度和持久緩解，並且具有『高效、便捷、安全』的特性。這為我們攻克這一臨床難點提供了新的強有力的武器，也為患者帶來了新的希望。」

亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示： 「我們非常自豪利生妥®的這項註冊研究數據能在ASH這一國際頂級血液學盛會上進行口頭報告。該研究成果不僅支持了利生妥®在中國成功獲批上市，其顯示的利生妥®在療效和安全性方面的顯著差異化優勢還有望解決全球CLL/SLL治療領域未被滿足的臨床需求。我們將繼續秉持初心，堅守'解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求'這一使命，加快臨床開發，讓更多安全有效的藥物盡快上市，早日惠及患者。」

此項研究在2025 ASH年會上展示的核心要點如下：

Results of a registrational phase 2 study of lisaftoclax monotherapy for treatment of patients (pts) with relapsed/refractory chronic lymphocytic leukemia/small lymphocytic lymphoma (CLL/SLL) who had failed Bruton's tyrosine kinase inhibitors (BTKis)

利沙托克拉單藥治療布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）治療失敗的復發/難治性慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者的註冊性II期研究結果

展示形式：口頭報告
摘要編號：88
分會場：642. 慢性淋巴細胞白血病：臨床及流行病學研究：復發性CLL及Richter轉化的治療
報告時間：
2025年12月6日，星期六，上午10:15 – 10:30（美國東部時間）
2025年12月6日，星期六，晚上11:15 – 11:30（北京時間）
第一作者：鄭州大學附屬腫瘤醫院、河南省腫瘤醫院 周可樹教授
報告人：鄭州大學附屬腫瘤醫院、河南省腫瘤醫院 周可樹教授
核心要點：

研究背景：

Bcl-2 抑制劑在治療CLL/SLL中起著重要作用。盡管2016年維奈克拉單藥在美國獲批用於治療具有 17p 缺失 [del(17p)] 的 CLL/SLL 患者1，但對於接受過 BTKi治療失敗的CLL/SLL患者，尤其是那些曾接受過基於抗CD20單抗的免疫化療（ICT）或具有高危（HR）因素的患者，目前尚存在著較大的仍未滿足的臨床需求。

研究介紹：

該研究（NCT05147467）是一項針對復發/難治性CLL/SLL患者的關鍵註冊II期臨床試驗。研究主要終點為客觀緩解率（ORR）。入組患者為BTK抑制劑和免疫化療均難治、復發或不耐受；或一線使用BTK抑制劑治療失敗且不適合免疫化療的患者。

基線患者：

• 該研究共入組77例患者，其中33例（42.9%）伴染色體複雜核型，30例（39%）攜帶del(17p)/TP53突變，41例（53.2%）為未突變IGHV。
• 在攜帶複雜核型的患者中，63.6%的患者還同時合並del(17p)/TP53突變或者63.6%的患者為高度複雜核型（>=5個染色體異常）。

療效數據：截至2025年7月25日，在72例可評估R/R CLL/SLL患者中，經獨立評審委員會（IRC）評估確認的ORR為62.5%。中位無進展生存期（mPFS）為23.89個月（中位隨訪22.01個月）。在高危患者群體（攜帶如del(17p)/TP53突變、複 雜核型、IGHV未突變等不良預後因素）中，治療顯示出有臨床意義的深度緩解。21.8%達到外周血微小殘留病灶（MRD）陰性。在11例可評估骨髓MRD的患者中，54.5%達到骨髓MRD陰性。

安全性數據：利沙托克拉在BTKi經治的患者中顯示出可控的安全性特徵。最常見的≥3級治療相關不良事件為血液學毒性，包括中性粒細胞減少、血小板減少和貧血等。未觀察到任何腫瘤溶解綜合症（TLS）病例，且無藥物相關死亡事件發生。

結論：利沙托克拉單藥療法在BTK抑制劑耐藥的、重度經治的R/R CLL/SLL患者中，展現出顯著且持久的臨床療效以及可控的安全性，表明其是一種極具潛力的治療新選擇。

參考文獻：

1. Davids MS. Targeting BCL-2 in B-cell lymphomas. Blood. 2017 Aug 31;130(9):1081-1088. doi: 10.1182/blood-2017-04-737338.

關於亞盛醫藥

亞盛醫藥是一家綜合性的全球生物醫藥企業，致力於研發創新藥，以解決腫瘤等領域全球患者尚未滿足的臨床需求。2019年10月28日，公司在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK；2025年1月24日，公司在美國納斯達克證券交易所掛牌上市，股票代碼：AAPG。

亞盛醫藥已建立豐富的創新藥產品管線，包括抑制Bcl-2和 MDM2-p53 等細胞凋亡通路關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌症治療中出現的激酶突變體的抑制劑等。

公司核心品種耐立克®是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，且獲批適應症均被成功納入國家醫保藥品目錄，目前，亞盛醫藥正在開展耐立克®一項獲美國FDA許可的全球註冊III期臨床研究（POLARIS-2），用於治療既往接受過治療的慢性髓細胞白血病慢性期（CML-CP）成年患者。此外，耐立克®聯合治療新診斷費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ ALL）患者和治療琥珀酸脫氫酶（SDH）缺陷型胃腸道間質瘤（GIST）患者的全球註冊III期研究正在開展中。

公司另一重磅品種利生妥®是中國首個獲批上市的國產原創Bcl-2抑制劑，已獲批用於既往經過至少包含布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑在內的一種系統治療的成人慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。目前，亞盛醫藥正在開展利生妥®四項全球註冊III期臨床研究，分別為獲美國FDA許可的治療經治CLL/SLL患者的GLORA研究；治療初治CLL/SLL患者的GLORA-2研究；治療新診斷老年或體弱急性髓系白血病（AML）的GLORA-3研究；以及獲美國FDA、歐洲EMA與中國CDE同步批准開展的治療新診斷中高危骨髓增生異常綜合症（MDS）患者的GLORA-4研究。

截至目前，公司4個在研新藥共獲16項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定，2項FDA快速通道資格以及2項FDA兒童罕見病資格認證。憑借強大的研發能力，亞盛醫藥已在全球範圍內進行知識產權布局，並與武田、默沙東、阿斯利康、輝瑞、信達等領先的生物制藥公司，以及梅奧醫學中心（Mayo Clinic）、丹娜法伯癌症研究院（Dana-Farber Cancer Institute）、美國國家癌症研究所（NCI）和密西根大學等學術機構達成全球合作關係。

亞盛醫藥已在原創新藥研發與臨床開發領域建立經驗豐富的國際化人才團隊，以及成熟的商業化生產與市場營銷團隊。亞盛醫藥將不斷提高研發能力，加速推進公司產品管線的臨床開發進度，真正踐行「解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求」的使命，以造福更多患者。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據美國《1995年私人證券訴訟改革法案》，以及經修訂的《1933年證券法》第27A條和《1934年證券交易法》第21E條所界定的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，本新聞稿中的所有內容均可能構成前瞻性陳述，包括亞盛醫藥對未來事件、經營成果或財務狀況所發表的意見、預期、信念、計劃、目標、假設或預測。

這些前瞻性陳述受到諸多風險和不確定性的影響，具體內容已在亞盛醫藥向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中詳細說明，包括2025年1月21日提交的經修訂的F-1表格註冊說明書和2025年4月16日提交的20-F表格中的「風險因素」和「關於前瞻性陳述及行業數據的特別說明」章節、2019年10月16日提交的首次發行上市招股書中的「前瞻性聲明」、「風險因素」章節，以及我們不時向SEC或HKEX提交的其他文件。這些因素可能導致實際業績、運營水平、經營成果或成就與前瞻性陳述中明示或暗示的信息存在重大差異。本前瞻性聲明中的陳述不構成公司管理層的利潤預測。

因此，該等前瞻性陳述不應被視為對未來事件的預測。本新聞稿中的前瞻性陳述僅基於亞盛醫藥當前對未來發展及其潛在影響的預期和判斷，且僅代表截至陳述發表之日的觀點。無論出現新信息、未來事件或其他情況，亞盛醫藥均無義務更新或修訂任何前瞻性陳述。