獨／病友期待落空？破億元血友病新藥健保給付有變數 2藥廠相繼撤案
衛福部長石崇良曾在2024年於健保署長任內，宣布B型血友病基因治療新藥啟動納入健保審核程序。據了解，B型血友病基因治療共2家藥廠產品，包括輝瑞（Pfizer）與傑特貝林（CSL Behring）已先後撤案，不再申請健保給付，尤其傑特貝林撤案相當臨時，連醫界都深感震驚。對此，衛福部健保署副署長顏家瑞說，健保署考量用藥多樣性立場，鼓勵傑特貝林重提給付申請案。
全國B型血友病患共196人，Ａ型血友病患者人數約千人。B型血友病基因治療每劑要價350萬美金，換算台幣約1億元，健保署曾表示高度重視該藥物，並啟動與衛福部食藥署合作的平行審查機制，要盡速將該藥物引進台灣，納入健保供病人使用。
台灣弱勢病患權益促進會理事長陳莉茵指出，健保署原排定於4月16日舉行藥物共擬會討論B型血友病基因治療給付，當天卻未討論該案，外界才得知已經撤案，病友團體舉行共擬會議會前會時，有血友病相關團體因擔心經費排擠，決議放棄人數較少的B型血友病藥物納保，這令她相當難過。
一位不願具名，熟悉血友病治療的醫師指出，B型血友病基因治療分2家藥商研發，其中輝瑞藥廠已在去年決定撤案，且全球總部曾發布不再研發血友病相關治療的訊息，但另一家業者傑特貝林持續爭取藥物納入給付審查，直到目前醫界都不知業者申請撤案一事，且不少患者期待使用基因治療後，可不必定期注射第九凝血因子補充針劑，為此他相當錯愕。
顏家瑞證實，近期傑特貝林藥廠向健保署申請撤案，為此原先排定於4月16日審查議程連帶取消，不過，健保署立場希望病友用藥多元性，正鼓勵廠商重新送案，業者未向健保署說明撤案原因，但實情並非外界認為因罕病及血友病用藥專款不足才被迫撤案，「沒有這樣的事。」傑特貝林藥廠人士則指出，基於與健保署保密共識，不便於藥物審查過程中透露撤案考量。
三總醫院血友病中心主任陳宇欽指出，B型血友病患者每周需施打一次針劑，補充第九凝血因子，長期打針對病友而言負擔很大，為此，部分病友期待藉由基因治療讓其脫離針劑使用，不過，基因治療藥物使用前三、四個月，病人須每周回診監測用藥後肝臟發炎情況，若出現發炎時須立即給予類固醇藥物治療，避免肝細胞受損導致凝血因子表現下降，因此也有病人處於觀望情況。
陳宇欽指出，第九凝血因子基因治療使用後，患者並非痊癒，而是可讓其體內第九凝血因子活性提高至36%，而其活性要到40%以上才被視為正常，不過，基因治療用藥後仍可減輕病人病情，例如患者常見的關節出血情況可望減少，有助提升病人生活品質。