ทางรอดคนเป็นเบาหวาน ! ผู้ป่วยเบาหวานผลิตอินซูลินได้เองอีกครั้งด้วยการตัดต่อพันธุกรรม

งานวิจัยชิ้นหนึ่งที่ได้เผยแพร่ลงบน The New England Journal of Medicine พบว่าผู้ป่วยได้รับการปลูกถ่ายเซลล์ตับอ่อนที่ผ่านการดัดแปลงด้วยเทคโนโลยี CRISPR โดยเซลล์ใหม่นี้ถูกทำให้อยู่รอดในร่างกายได้โดยไม่ถูกระบบภูมิคุ้มกันของผู้ป่วยโจมตี เอาจริง ๆ ที่ผ่านมามีการพยายามรักษาด้วยการปลูกถ่ายใหม่ แต่ก็มีปัญหาใหญ่คือ ผู้ป่วยต้องกิน ยากดภูมิคุ้มกัน เพื่อไม่ให้ร่างกายต่อต้านเซลล์ใหม่ ซึ่งยาชนิดนี้ก็ทำให้ร่างกายอ่อนแอและติดเชื้อง่ายขึ้น

ในยุคนี้ คนเป็นโรคเบาหวานกันเยอะ ซึ่งนั่นเรียกว่าโรคเบาหวานชนิดที่ 2 ที่เกิดจากการที่เรากินหวาน น้ำหนักตัวมาก ร่วมกับพันธุกรรมของแต่ละคน แต่โรคเบาหวานในงานวิจัยนี้ คือ เบาหวานชนิดที่ 1 ที่เป็นตั้งแต่เกิดนะครับ ซึ่งชนิดที่ 2 จะได้ถึง 90-95% ของโรคเบาหวานทั้งหมด

กลับมาผลิตอินซูลินได้เองมันน่าตื่นเต้นตรงไหน ?

โดยปกติ ร่างกายเราจะมีเซลล์กลุ่มหนึ่งในตับอ่อนทำหน้าที่เหมือนโรงงานผลิตอินซูลิน (Islet cells) แต่ในผู้ป่วยเบาหวานชนิดที่ 1 ระบบภูมิคุ้มกันกลับเข้าใจผิด คิดว่าเซลล์นี้เป็นศัตรู จึงเข้าไปทำลายทิ้ง

เมื่อโรงงานผลิตอินซูลินถูกทำลาย ร่างกายก็ควบคุมน้ำตาลไม่ได้ ผู้ป่วยจึงต้องฉีดอินซูลินเข้าไปทดแทนไปตลอดชีวิตนั่นเองครับ ผู้ป่วยเลยใช้ชีวิตลำบาก ถ้าคุมยาคุมอาหารไม่ดีก็เสี่ยงต่อภาวะแทรกซ้อนอื่น ๆ ได้ แต่ที่ต่างและพิเศษไปกว่านั้น คือ การที่ปลูกถ่ายแล้วไม่ต้องใช้ยากดภูมิที่ทำให้เกิดผลข้างเคียง ซึ่งนับได้ว่าเป็นเคสรักษาเบาหวานชนิดที่ 1 เคสแรกในโลกที่ไม่ต้องใช้ยากดภูมิ

การค้นพบนี้อาจเป็นจุดเปลี่ยนสำคัญที่ไม่ใช่แค่สำหรับผู้ป่วยเบาหวาน แต่สำหรับวงการปลูกถ่ายอวัยวะทั้งหมดเลย เพราะในเคสของการปลูกถ่ายอวัยวะและเซลล์ต่าง ๆ ผู้ป่วยต้องใช้ยากดภูมิที่ว่านี้ ทำให้เสี่ยงต่อผลข้างเคียงอันตรายเยอะมาก

แล้ว CRISPR ทำงานยังไงนะ ?

CRISPR เป็นเทคโนโลยีทางการแพทย์ที่ทำหน้าที่เหมือน “กรรไกรตัดต่อยีน” เข้าไปแก้ไขเซลล์ไอส์เลตจากผู้บริจาค ก่อน ที่จะนำไปปลูกถ่ายให้ผู้ป่วย

• ลบป้าย “อันตราย” นักวิจัยลบยีนที่สร้างสัญลักษณ์บางอย่างบนผิวเซลล์ ซึ่งเป็นสิ่งที่ภูมิคุ้มกันใช้ตรวจจับว่าเป็นของแปลกปลอม
• เพิ่มป้าย “เพื่อน” จากนั้นจะกระตุ้นยีนอีกตัวให้สร้างโปรตีน CD47 ซึ่งทำหน้าที่ส่งสัญญาณบอกภูมิคุ้มกันว่า “เราเป็นพวกเดียวกันนะ อย่าโจมตี”

ผลลัพธ์คือ เซลล์ที่ปลูกถ่ายเข้าไปในแขนของผู้ป่วย สามารถทำงานและผลิตอินซูลินได้ตามปกติ โดยที่ผู้ป่วยไม่ต้องกินยากดภูมิคุ้มกันเลย

ในอนาคต เทคนิคนี้อาจถูกนำไปใช้กับการปลูกถ่ายอวัยวะอื่นๆ เช่น ไต หัวใจ หรือตับ ทำให้ผู้ป่วยมีความเสี่ยงน้อยลงและมีคุณภาพชีวิตที่ดีขึ้น หายขาดจากโรคที่ไม่เคยรักษาได้ อย่างในเคสโรคเบาหวานชนิดที่ 1 นี้