港台SMA連線座談：兩地協會首度交流 借鑒國際用藥經驗 鼓勵香港病友
早前香港肌健協會及台灣生命之窗慈善協會聯合促成「港台SMA連線座談」。本港十多名脊髓肌肉萎縮症(SMA)病患家屬透過協會安排下，與台灣醫療專家、病友協會代表等線上交流，圍繞醫藥新知、治療進展、權益倡導及社會支持等議題進行深度交流，透過兩地經驗分享，共同推動全體SMA患者及早得到適切藥物治療，以及醫療以外的社康支援。
SMA醫療專家實務分享 鼓勵患者及早用藥
來自台大醫院神經部暨腦中風中心的主治醫師蔡力凱教授在會上重點解釋SMA治療藥物，他表示目前國際認可的3款藥物各有優勢：脊髓腔內注射藥物諾西納生(Nusinersen)透過每4個月一次腰椎穿刺注射治療(俗稱「背針」)，臨床數據最為豐富，約九成患者可穩定病情、且五六成在身體不同部分肌力均有明顯進步；利司撲蘭(Risdiplam)口服藥每日一次，適合抗拒背針、注重便利性的患者；以及一次性基因治療藥物阿哌奧諾基(Onasemnogene abeparvovec)，現階段僅適用於2歲以下兒童。
蔡教授指出，台灣真實世界數據顯示，20至60歲患者接受背針治療後，運動功能普遍改善，部分原本無法行走者甚至能在泳池中模擬步行，日常生活能力如咀嚼及頸部肌力亦有明顯提升。他強調：「無論選擇哪種藥物，及早治療才是關鍵。」
借鑑國際經驗 造福在地病友
台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔則詳細分享了台灣推動SMA患者「有藥可用、有藥可選」的實踐經驗，其協會透過4年努力，把3款藥物引入政府全額資助，讓合適患者不限年齡、不限SMA發病類型用藥，並表示協會內93位患者中六成根據療效選擇背針，部分則因便利性選擇口服藥，完全尊重個人意願。
同時也身為脊椎肌肉萎縮症患者的李怡潔，以自身經歷分享了用藥如何改變生活。「最初使用口服藥時，一次長途飛行讓我呼吸困難，幾乎無法堅持；換用脊髓腔內注射藥物(背針)後，再次長途飛行不僅呼吸狀況明顯改善，甚至能像常人一樣完成長時間旅行。」
香港SMA患者盼望 治療接軌國際 有藥可選
座談中，病友高女士聽到「有藥可醫」的消息時激動落淚，她表示患病的經歷真的非常辛苦，希望病情能不再惡化，同時希望：「如果有幸用藥，我希望得到更多日常生活上的自由，好好控制自己的身體，提升自理能力，並與家人和朋友出國旅行，享受未曾試過的人生體驗。」
另一位病友岑女士則分享，她自幼發病且長年無藥可治，直至2022年透過基因檢測確認病情，成功參與醫管局與藥廠合作的試藥計劃及後續關愛基金援助，終獲治療機會。她目前使用口服藥，藥費每年超過七位數字，坦言：「一般家庭難以負擔，希望政府能給予支持，讓我們有藥可治、有藥可選，維持身體狀況，為生命帶來更多希望及機遇。」
岑女士服藥三年，病情穩定無明顯副作用。她表示若將來背針藥物獲資助，亦希望能嘗試。
病人組織民間協作收集SMA患者數據銜接用藥安排
香港肌健協會會長呂文林在會上確認，經社會各界長期爭取，醫務衞生局及醫院管理局已於上月立法會會議上明確表示將開放25歲以上SMA成人患者的用藥資格，目前正就處理相關行政程序，期望今年年底或明年初開放申請。為此他特別感謝政府對罕見疾病患者的關注和照顧，希望未來更多患者能夠獲得治療機會。
有見及此，香港肌健協會正展開一項《SMA患者問卷調查》，收集全港SMA患者資料，以便整理目前尚未接受任何針對性治療的SMA成人患者數據，稍後亦會主動與有關當局跟進，務求更好銜接後續放寬的藥物治療。他表示如患者希望參與調查或公眾有任何查詢，可以聯絡協會職員尋求協助。
但他坦言，香港患者仍面對多重挑戰，包括高昂的基因檢測費用導致確診困難，以及治療以外的生活支援問題，如聘請外傭及維生儀器開支等，均需社福政策持續支援體恤，讓患者及家人能重投社會，創造無限可能。
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