要價1億罕病「AADC缺乏症」治療藥研議納保　明年健保執行預算近兆

更新於 3小時前 • 發布於 3小時前 • 中國時報林周義

明年健保要執行的預算逼近1兆元。（圖／本報資料照片）

明年健保總額雖還沒確定，健保署長石崇良表示，若採高推估5.5％，將上看9800億，加上公務預算181億、癌症新藥基金100億，健保要執行的預算將逼近1兆元。另要價1億元的罕病「AADC缺乏症」基因治療藥，正研議納入健保，患者的平均壽命僅7歲，臨床試驗顯示，用藥後平均壽命可望達到20幾歲。

石崇良強調，他希望讓健保支出變成投資，對民眾健康的投資、對產業的醫療投資，最重要的是，不讓國際新藥不選擇台灣，能有更多的臨床試驗在台進行，讓病患及早用藥。

對於新藥納健保，台大醫院2012年執行了首例CAR-T治療，因價格很貴，2023年11月健保才收載，從原本1500萬元，協商至819萬，用於急性淋巴性白血病、瀰漫性大B細胞淋巴瘤第3線治療。石崇良說，目前世界的趨勢是將CAR-T列為第2線治療，也就是病患做完化療後，下個選擇可以是骨髓移植或CAR-T。

石崇良表示，世界上已有不同的CAR-T產品問世，健保給付的是瑞士的產品，現有美國的產品準備輸台。他相信台灣有能力自己做出CAR-T，到時就可用更實惠的價格照顧更多人，從第3線治療改為第2線。

另一款備受關注的天價新藥為AADC缺乏症的基因治療藥，為美國公司在台研發的產品。石崇良說，AADC缺乏症的病患類似巴金森氏症，多巴胺、血清素不足，導致肢體不協調、無力，這類病患平均壽命只有7歲，而使用新藥後，平均壽命可增至20幾歲，但要價1億元。

石崇良表示，該藥已在3月取得藥證，正在專家會議討論中，需要好的財務模式才能支應。目前食藥署核准的天價藥品共有6款，其中已收載健保的是SMA罕藥、CAR-T，正在專家會議討論的則有黑矇症及AADC缺乏症的罕藥。