2025 亞洲生技大展／科技導入 RWD 供癌藥基金決策，病團盼納多元價值評估
癌症新藥基金縮短癌症新藥納保等待期，支付期間須蒐集真實世界數據（RWD）供後續納入常規給付參考。昨（23）日醫界、病團與產業界代表於亞洲生技大展中強調，數位科技導入 RWD 可兼顧療效、安全性與成本效益，也盼納入多元價值評估，反應病人需求。健保署表示，RWD 不只能用於臨床治療，亦可驅動精準醫療發展，目前健保資料管理條例草案已審查完，預計今年通過、明年上路。
癌患需求未被滿足，醫界、病團盼納入多元價值評估
目前臨床療效證據明確、卻受限於總額尚未收載的癌症新藥或新適應症，可循納入癌症新藥基金暫時性支付 2 至 3 年，期間同步收集真 RWD 作為其能否納入健保的參考。義大癌治療內科部長魏裕峰表示，臨床試驗對象往往為身體狀況較佳者，然而實務上癌患多為長輩或具共病，因此 RWD 有助於補足這些族群在藥物安全性與療效上的資訊缺口。
然而，台灣年輕病友協會秘書長劉桓睿認為，當前癌症政策仍無法全面滿足癌患需求。去年針對晚期肺癌病友的調查顯示，九成患者不了解國際標準治療指引，且多數希望醫師提供最佳方案即使需自費，但實際上僅六成曾獲此資訊。
自費承受能力調查也發現，四成癌患首次治療需部分自費或全額自費，其中有 43% 的小細胞肺癌患初次治療時採全額自費，五成每月自費超過 5 萬元，然罹癌前一年近半數病人收入低於 4 萬元，形成嚴重的經濟負擔。成功大學醫學院校長沈延盛表示，經濟困境仍是治療最大阻礙，該院已成立跨專業團隊，盡量減緩病患財務衝擊。
為充分反應癌患需求，劉桓睿呼籲，癌症新藥基金藥品審議機制應更透明、靈活，於醫療科技評估（HTA）納入病患對副作用、生活品質的回饋，並在暫時性給付藥物的再評估階段，設立病友席次與評估指標，以全面評估創新藥品的價值。
劉桓睿也建議，針對二期加速核准、已完成三期試驗、已上市、上市後欲擴大適應症者，應根據其療效確定性與臨床需求，設計不同的收載時間，例如已上市療效明確的藥品可加速轉為常規健保給付，將癌藥基金資源集中於療效待確認的新藥。
建立本土資料治理體系，跨界協力創新應用
此外，衛福部健保署署長石崇良指出，RWD 應用廣泛，目前正以國際醫療資料交換標準 FHIR 建構 105 個共通欄位，涵蓋次世代基因定序（NGS）資料、重大傷病申請、臨床追蹤等資訊，未來將逐步結合電子病歷，縮短人工資料蒐集的 2 年時間差，現已有 4 家醫院試辦中。
台灣生醫大數據科技董事長、前國衛院長梁賡義指出，公司是由前幾年國衛院與華碩合作衍生而出，未來將持續建立資料治理框架，並秉持「以人為本、科技為輔」的理念，成立具民間參與的獨立委員會，提升數據信賴度與可用性。他也強調，RWD 並非取代臨床試驗，而是提供本土族群用藥反應、長期療效、醫療資源分配等多元佐證，進一步促進健保給付決策與新藥開發。
石崇良也透露，《全民健康保險資料管理條例》草案已完成衛環委員會審查，預計今年立法院通過、明年正式上路，屆時 RWD 將能廣泛應用於 HTA、成本效益分析、新藥市場進入前評估等，驅動精準醫療進程。
文／周佩怡、圖／巫俊郡